基本面改觀勢必能提升投資者的交易信心。

5月29日，和譽-B(02256)股價高開高走，盤中一度漲逾11%，截止收盤，和譽股價大漲8.96%，報2.92港元/股，市值重回20億港幣。深究背后的原因，或是出色的臨床數(shù)據(jù)得到了市場的積極反饋。

指股網(wǎng)了解到，5月28日，和譽在2023年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會公布了其用于治療晚期腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)的Ib期研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，Pimicotinib的50mgQD劑量組的客觀緩解率(ORR)高達77.4%!

【資料圖】

作為全球規(guī)模最大、學術水平最高、最具權威性的臨床腫瘤學會議，美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)吸引了許多頂尖的腫瘤學專家，和與會者分享了當前國際最前沿的臨床腫瘤學科研成果和腫瘤治療技術。此外，ASCO年會也成為許多重要研究發(fā)現(xiàn)和臨床試驗成果的首次發(fā)布場所。通過對ASCO年會的梳理，我們可以發(fā)現(xiàn)，創(chuàng)新藥企業(yè)，尤其是那些具有重磅單品臨床數(shù)據(jù)的企業(yè)，通常會迎來股價的重要催化，因此，每年的ASCO年會都成為創(chuàng)新藥行業(yè)投資的重要事件，參會的創(chuàng)新藥企業(yè)自然也就成了投資者重點關心的對象。

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF1R信號通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發(fā)揮作用。基于臨床Ib期腱鞘巨細胞瘤患者的優(yōu)異研究結(jié)果，Pimicotinib分別于2022年7月20日和2023年1月30日被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤。

此前，和譽醫(yī)藥公布的Pimicotinib治療晚期腱鞘巨細胞瘤的ORR達到68%(17/25)，有1例完全緩解(CR)。而此次和譽醫(yī)藥公布的數(shù)據(jù)中，Pimicotinib的50 mg QD劑量組的客觀緩解率(ORR)高達77.4% (24/31)，包括2例完全緩解(CR)和22例部分緩解(PR)，且87.5% (21/24) 患者的客觀緩解在前25周內(nèi)就被觀察到。此次數(shù)據(jù)相較于前一次公布的數(shù)據(jù)來說，更加超預期。

除了ORR數(shù)據(jù)表現(xiàn)亮眼外，和譽的Pimicotinib在安全性和耐受性方面也呈現(xiàn)出明顯的優(yōu)勢。目前全球唯一獲批上市用于治療腱鞘巨細胞瘤的藥物是第一三共株式會社研發(fā)的Pexidartinib，且其ORR僅為38%，遠低于和譽的Pimicotinib。并且第一三共的Pexidartinib潛在致命性肝損傷風險被FDA列入“黑框警告”。而根據(jù)Ib期數(shù)據(jù)顯示，和譽的Pimicotinib無明顯肝毒性，平均治療時長為6.8個月，在第13周評估了9名患者的膝關節(jié)屈曲范圍，較基線平均改善27度(范圍5-58)，僵硬度和疼痛緩解度趨勢相似。因此和譽醫(yī)藥的Pimicotinib有望成為治療TGCT方面best-in-class藥物。

TGCT在中國每年新增約6-7萬人，其中新發(fā)可及患者1-2萬人，按照過去5年推算，中國市場存量患者約為30-40萬人，且對于不適合手術的TGCT患者，中國目前尚無藥物獲批上市。和譽醫(yī)藥的Pimicotinib上市后可及患者大約15-20萬人，預計估計中國市場銷售峰值將達到8-10億人民幣;根據(jù)海外對標公司的測算，目前美國市場TGCT潛在市場價值大概約8-10億美金，Pimicotinib是潛在的Best in class產(chǎn)品，保守估計在美國將有3-4億美金市場。綜上，Pimicotinib關于TCGT適應癥全球市場銷售峰值預計將達到31億元。

由于CSF-1R信號已被證明是巨噬細胞募集、增殖、存活及極化的關鍵。因此，作為各種癌癥的潛在治療方法，CSF-1R 活性抑制可能會損害TAMs的免疫抑制功能。CSF-1R抑制劑的潛在適應癥可分為腫瘤和罕見病，包括治療有癥狀的腱鞘巨細胞瘤、胰腺癌、結(jié)直腸癌、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)和肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)的成人患者等。

和譽的Pimicotinib也在同步進行針對慢性移植物抗宿主病(cGvHD)、肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)及其他實體瘤的研發(fā)，單獨或與合作伙伴聯(lián)合展開適應癥拓展研究，隨著Pimicotinib上市路徑的逐漸清晰，公司有望逐步展現(xiàn)全球競爭力。

創(chuàng)新藥的研發(fā)風險主要來源于前期的不確定性，經(jīng)過多年高研發(fā)投入，和譽擁有15款在研產(chǎn)品，其中12款產(chǎn)品進入IND申報及更后期階段，意味著公司成藥確定性高，管線風險大幅減小。不僅如此，公司也高度重視研發(fā)合作。據(jù)指股網(wǎng)了解，2022年和譽與多家創(chuàng)新藥企業(yè)達成合作成果。

財報顯示，2022年公司與禮來達成一項未公開靶點的早研合作，潛在總里程碑達2.58 億美金?？梢钥吹焦镜脑缙诓町惢邪l(fā)創(chuàng)新能力已經(jīng)得到MNC的認可。此外公司將一款處于臨床前階段的四代EGFR抑制劑ABK3376的中國權益轉(zhuǎn)讓給艾力斯，潛在總里程碑達1.88億美金，艾力斯在EGFR突變肺癌管線已經(jīng)成功展現(xiàn)研產(chǎn)銷一體化的能力，有望將相關產(chǎn)品的國內(nèi)權益價值最大化。

除了目前已經(jīng)合作的項目外，和譽預計未來每年也會做一些早期分子/PCC階段的License-out，這部分業(yè)務將給公司帶來十分可觀的現(xiàn)金收入。而公司本身現(xiàn)金流也十分充沛，截止到2022年12月31日，和譽現(xiàn)金及銀行結(jié)余22.59億元，隨著公司自研市場認可度的逐步提升，公司管線在自主開發(fā)和合作開發(fā)方面將呈現(xiàn)多元化趨勢，公司的成長性也將逐步顯露。